FDA Exige Novos Ensaios para Terapia de Huntington da UniQure Após Classificar Dados como 'Falhos'

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA expressou ceticismo significativo em relação à terapia genética experimental da UniQure N.V. para a doença de Huntington. Um alto funcionário da agência teria rotulado o tratamento como 'falho' com base nos dados atuais, desferindo um grande golpe nas perspectivas da empresa de biotecnologia. Consequentemente, o órgão regulador está agora exigindo um novo ensaio clínico controlado por placebo para provar definitivamente o benefício clínico da terapia para os pacientes. A FDA defendeu sua posição afirmando que os resultados existentes eram insuficientes para demonstrar que o tratamento oferece ajuda significativa aos que sofrem da doença. Investidores estão monitorando de perto a situação, pois a exigência de testes adicionais atrasará significativamente a potencial comercialização e aumentará os custos de pesquisa. Este revés destaca o rigoroso ambiente regulatório enfrentado pelas terapias genéticas que visam distúrbios neurológicos complexos.

Fontes:cnbc.combenzinga.comstatnews.comfiercebiotech.comclinicaltrialsarena.comhdbuzz.net