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AçõesMédio•28 February 2026•

1 min de leitura

FDA Amplia a Aprovação do PALYNZIQ da BioMarin para Incluir Adolescentes com PKU

Fatos Principais

1The U.S. FDA approved a supplemental Biologics License Application (sBLA) for PALYNZIQ to include pediatric patients 12 years and older with Phenylketonuria (PKU).

2PALYNZIQ is the only enzyme substitution therapy approved for the treatment of people with PKU.

3The Phase 3 PEGASUS study showed statistically significant blood phenylalanine (Phe) lowering compared to diet alone.

A BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) anunciou que a FDA dos EUA aprovou sua Solicitação Suplementar de Licença para Produtos Biológicos (sBLA) para o PALYNZIQ. A aprovação expande a indicação do medicamento para incluir pacientes pediátricos com 12 anos ou mais que sofrem de Fenilcetonúria (PKU). O PALYNZIQ continua sendo a única terapia de substituição enzimática aprovada projetada para gerenciar esta rara doença genética. A decisão da FDA foi apoiada por dados do estudo de Fase 3 PEGASUS, que demonstrou uma redução estatisticamente significativa nos níveis de fenilalanina no sangue em comparação com o manejo dietético isolado. Esta expansão da indicação deve aumentar significativamente o mercado endereçável para a terapia especializada da BioMarin, alcançando uma demografia mais jovem. Analistas de mercado veem este desenvolvimento como um impulsionador positivo para o crescimento da receita de longo prazo da empresa no setor de biotecnologia.

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Fontes: