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ActionsMoyen•30 March 2026•

1 min de lecture

PepGen annonce des résultats positifs de phase 2 pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1

Faits marquants

1PepGen announced positive topline results from the 5 mg/kg dose cohort in the Phase 2 FREEDOM2-DM1 trial.

2The data demonstrated favorable safety, splicing, and vHOT data for patients with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1).

3These results are part of the development of oligonucleotide therapies for severe neuromuscular diseases.

7 days ago

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Version 17 days ago

Modifications: Added analyst coverage from H.C. Wainwright with a 'Buy' rating and $20 price target, while noting the program is now considered 'de-risked' despite an anomalous patient skewing some data.

PepGen Inc. (Nasdaq : PEPG) a annoncé des résultats préliminaires positifs pour la cohorte de dose de 5 mg/kg de son essai clinique de phase 2 FREEDOM2-DM1 pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1). La thérapie a démontré un profil de sécurité favorable et des résultats prometteurs en matière d'épissage génétique, indiquant une activité biologique même au niveau de dose le plus bas. Suite à ces résultats, H.C. Wainwright a maintenu sa recommandation d'achat (« Buy ») sur l'action avec un objectif de cours de 20,00 $. Les analystes ont qualifié le programme DM1 de « dérisqué » sur la base des récentes données biologiques, malgré la révélation qu'un patient atypique a faussé les résultats moyens de correction de l'épissage. Ce jalon constitue un signal positif pour les données à venir des cohortes de doses plus élevées dans le pipeline clinique de la société. PepGen continue de se concentrer sur le développement de thérapies spécialisées pour les maladies neuromusculaires graves, attirant une attention considérable de la part du secteur biotechnologique.