Les informations fournies sur EL7.AI sont uniquement à des fins éducatives et informatives et ne constituent pas un conseil financier.
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La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une approbation accélérée à la thérapie génique de Rocket Pharmaceuticals, désormais officiellement nommée KRESLADI (marnetegragene autotemcel). Cette thérapie innovante cible spécifiquement le déficit d'adhésion leucocytaire de type I (LAD-I) sévère, une maladie rare causée par des variants bialléliques du gène ITGB2. KRESLADI est destiné aux patients ne disposant pas d'un donneur de fratrie compatible HLA pour une greffe de cellules souches allogéniques. Suite à cette décision historique, les actions de Rocket Pharma (RCKT) ont bondi de 10 % lors des échanges d'avant-bourse, reflétant la forte confiance des investisseurs. Cette approbation marque le tout premier jalon réglementaire pour cette pathologie spécifique, répondant à un besoin médical non satisfait crucial pour les patients. Les analystes de marché considèrent ce développement comme un catalyseur majeur qui renforce le leadership de Rocket Pharma dans le secteur de la biotechnologie et le paysage en pleine évolution de la thérapie génique.
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