Sangamo Therapeutics fait progresser le dossier de soumission à la FDA pour sa thérapie génique contre la maladie de Fabry

Sangamo Therapeutics a officiellement entamé le dépôt progressif d'une demande de licence de produit biologique (BLA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour son candidat-thérapie génique, le ST-920. Cette thérapie, également connue sous le nom d'isaralgagene civaparvovec, est conçue comme un traitement potentiel à administration unique pour les patients atteints de la maladie de Fabry. Une étape cruciale a été franchie, la FDA ayant accepté d'utiliser la pente du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) à 52 semaines comme critère d'évaluation principal pour soutenir une voie d'approbation accélérée. Les données cliniques de l'étude STAAR en cours ont démontré des résultats positifs, montrant des améliorations durables de la fonction rénale dans tous les groupes de patients traités. Cette avancée réglementaire signale un changement potentiel dans le paradigme de traitement de la maladie de Fabry, s'éloignant de la gestion chronique pour se diriger vers une intervention génétique. Les investisseurs suivent de près le processus de soumission, car une approbation réussie pourrait considérablement renforcer la position de Sangamo sur le marché dans le secteur de la médecine génomique.

Sources:globenewswire.comstocktitan.netbarchart.comaktiencheck.degurufocus.com