La FDA exige de nouveaux essais pour la thérapie contre la maladie de Huntington de UniQure après avoir qualifié les données d'« échec »

L'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a exprimé un scepticisme considérable concernant la thérapie génique expérimentale de UniQure N.V. pour la maladie de Huntington. Un haut fonctionnaire de l'agence aurait qualifié le traitement d'« échec » sur la base des données actuelles, portant un coup dur aux perspectives de la société de biotechnologie. Par conséquent, l'organisme de réglementation exige désormais un nouvel essai clinique contrôlé par placebo pour prouver de manière définitive le bénéfice clinique de la thérapie pour les patients. La FDA a défendu sa position en déclarant que les résultats existants étaient insuffisants pour démontrer que le traitement apporte une aide significative aux personnes atteintes de la maladie. Les investisseurs suivent de près la situation, car l'exigence de tests supplémentaires retardera considérablement la commercialisation potentielle et augmentera les coûts de recherche. Ce revers souligne l'environnement réglementaire rigoureux auquel sont confrontées les thérapies géniques ciblant les troubles neurologiques complexes.

Sources:cnbc.combenzinga.comstatnews.comfiercebiotech.comclinicaltrialsarena.comhdbuzz.net