Les informations fournies sur EL7.AI sont uniquement à des fins éducatives et informatives et ne constituent pas un conseil financier.

ActionsMoyen•28 February 2026•

1 min de lecture

La FDA étend l'approbation de PALYNZIQ de BioMarin pour inclure les adolescents atteints de PCU

Faits marquants

1The U.S. FDA approved a supplemental Biologics License Application (sBLA) for PALYNZIQ to include pediatric patients 12 years and older with Phenylketonuria (PKU).

2PALYNZIQ is the only enzyme substitution therapy approved for the treatment of people with PKU.

3The Phase 3 PEGASUS study showed statistically significant blood phenylalanine (Phe) lowering compared to diet alone.

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) a annoncé que la FDA américaine a approuvé sa demande supplémentaire de licence de produit biologique (sBLA) pour PALYNZIQ. Cette approbation étend l'indication du médicament pour inclure les patients pédiatriques âgés de 12 ans et plus souffrant de phénylcétonurie (PCU). PALYNZIQ reste la seule thérapie de substitution enzymatique approuvée conçue pour gérer ce trouble génétique rare. La décision de la FDA a été étayée par les données de l'étude de phase 3 PEGASUS, qui a démontré une réduction statistiquement significative des taux de phénylalanine sanguine par rapport à la seule gestion diététique. Cette extension d'étiquette devrait augmenter considérablement le marché adressable pour la thérapie spécialisée de BioMarin en atteignant une démographie plus jeune. Les analystes de marché considèrent ce développement comme un moteur positif pour la croissance des revenus à long terme de l'entreprise dans le secteur de la biotechnologie.

Inscrivez-vous gratuitement pour accéder à ce contenu

Créer un compte gratuit

Sources: