Avidity Biosciences publie des résultats positifs de l'essai clinique sur la DM1 dans le NEJM

Avidity Biosciences (Nasdaq: RNA) a annoncé que le New England Journal of Medicine (NEJM) a publié les données de son essai de phase 1/2 MARINA sur le del-desiran. L'étude visait le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), une maladie génétique rare affectant la fonction musculaire. Les résultats ont démontré une réduction moyenne de 40 % de l'ARNm DMPK, ainsi que des améliorations significatives de la force musculaire et de la mobilité des patients. De plus, le del-desiran a montré un profil de sécurité favorable, la majorité des événements indésirables étant signalés comme légers ou modérés. Cette publication constitue une validation majeure pour la plateforme d'Avidity, les conjugués anticorps-oligonucléotides (AOCs), dans le traitement des maladies rares. Les investisseurs considèrent cela comme un événement majeur de réduction des risques pour le portefeuille clinique de la société et son potentiel commercial à long terme. Les résultats cliniques positifs devraient renforcer la confiance du marché dans les thérapies à base d'ARN spécialisées de la société.

Sources:prnewswire.com