La FDA otorga a Mesoblast autorización para un ensayo de registro de Ryoncil en DMD

Mesoblast Limited ha recibido la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para proceder directamente a un ensayo clínico de registro de su fármaco, Ryoncil, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este hito regulatorio permite a la compañía omitir los ensayos de fase inicial, acelerando significativamente el camino potencial del fármaco hacia el mercado. La decisión está respaldada por el perfil de seguridad establecido de Ryoncil en pacientes pediátricos, dado que ya cuenta con la aprobación de la FDA para tratar la enfermedad de injerto contra huésped aguda en niños. La terapia se dirige a aproximadamente 15.000 niños que padecen DMD en los Estados Unidos, lo que representa una oportunidad de mercado sustancial para la empresa biotecnológica. Los inversores ven este desarrollo como un factor muy positivo, ya que reduce los plazos y costes de desarrollo, a la vez que ofrece una vía más clara hacia la comercialización. Se espera que las acciones de Mesoblast reaccionen favorablemente a esta vía regulatoria acelerada tanto en el mercado de EE. UU. como en el de Australia.