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Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) anunció resultados preliminares positivos del ensayo EMBRAVE Parte A de su candidato a fármaco, elsunersen. El tratamiento está diseñado específicamente para pacientes pediátricos que padecen encefalopatía epiléptica y del desarrollo (EED) de inicio temprano vinculada al gen SCN2A. Los datos clínicos demostraron una reducción significativa del 77% en las convulsiones entre los participantes, ajustada por placebo. Además, el 71% de los pacientes tratados con elsunersen lograron una reducción de las convulsiones superior al 50%. Cabe destacar que el estudio no reportó eventos adversos graves relacionados con el fármaco, lo que subraya un sólido perfil de seguridad. Estos resultados representan un hito importante para la compañía en su lucha contra formas raras y graves de epilepsia genética. Se prevé que este avance actúe como un catalizador significativo para la valoración de la empresa en el sector biotecnológico.
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