PepGen informa resultados positivos de fase 2 para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1

PepGen Inc. (Nasdaq: PEPG) ha anunciado resultados preliminares positivos de la cohorte de dosis de 5 mg/kg de su ensayo clínico de fase 2 FREEDOM2-DM1. El estudio evaluó la seguridad y eficacia de la terapia de oligonucleótidos de la compañía en pacientes que padecen distrofia miotónica tipo 1 (DM1). Según los datos reportados, la terapia demostró un perfil de seguridad favorable y resultados prometedores en el empalme genético y en las métricas vHOT. Estos hallazgos indican que el tratamiento es biológicamente activo incluso en el nivel de dosis más bajo probado. La empresa continúa con el desarrollo de terapias especializadas para enfermedades neuromusculares graves. Los inversores consideran estos resultados como un hito significativo, lo que proporciona una señal positiva para los próximos datos de las cohortes de dosis más altas.