Beam Therapeutics informa datos clínicos positivos para el tratamiento del DAAT; planea ensayos pivotales

Beam Therapeutics anunció datos clínicos actualizados de Fase 1/2 para su candidato de edición de base, BEAM-302, dirigido al déficit de alfa-1 antitripsina (DAAT). El estudio reveló que una dosis de 60 mg alcanzó niveles medios totales de AAT en estado estacionario de 16,1 µM. Crucialmente, todos los pacientes participantes se mantuvieron consistentemente por encima del umbral protector de 11 µM durante un periodo de seguimiento de hasta 12 meses. Estos resultados demuestran el potencial del tratamiento para proporcionar beneficios terapéuticos a largo plazo mediante la edición genética de precisión. Tras estos resultados convincentes, la empresa planea avanzar el programa BEAM-302 hacia etapas de desarrollo pivotal. Esta transición marca un hito significativo en la vía regulatoria y reduce significativamente el riesgo de la cartera clínica de la empresa.

Fuentes:globenewswire.comstocktitan.netinvesting.commanilatimes.netinnovativegenomics.orgseekingalpha.com