REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció resultados provisionales positivos de su ensayo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE para RGX-202, una prometedora terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne. Los datos clínicos demostraron que el tratamiento está cambiando positivamente la trayectoria de la enfermedad, con participantes en el grupo de dosis fundamental superando a los controles externos en las medidas funcionales tras un año. La seguridad sigue siendo un aspecto clave, ya que no se observaron eventos adversos graves, mientras que los datos de la RM cardíaca se mantuvieron estables y se respaldó la seguridad hepática. Este progreso posiciona al RGX-202 como un tratamiento potencial líder en su clase dentro del competitivo panorama de la terapia génica. Los inversores esperan ahora los datos principales del estudio fundamental, cuya publicación está prevista para el segundo trimestre de 2026. En general, estos hallazgos aumentan significativamente la probabilidad de una futura aprobación regulatoria y comercialización para la empresa.
Sign up free to access this content
Create Free Account