Sangamo Therapeutics avanza en la solicitud ante la FDA para su terapia génica contra la enfermedad de Fabry

Sangamo Therapeutics ha iniciado oficialmente la presentación continua (rolling submission) de una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para su candidato a terapia génica, ST-920. La terapia, también conocida como isaralgagene civaparvovec, está diseñada como un potencial tratamiento de dosis única para pacientes que padecen la enfermedad de Fabry. Se alcanzó un hito fundamental cuando la FDA acordó utilizar la pendiente de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) a las 52 semanas como criterio de valoración principal para respaldar una vía de aprobación acelerada. Los datos clínicos del estudio en curso STAAR han demostrado resultados positivos, mostrando mejoras sostenidas en la función renal en todos los grupos de pacientes tratados. Este progreso regulatorio señala un cambio potencial en el paradigma del tratamiento de la enfermedad de Fabry, pasando del manejo crónico a la intervención genética. Los inversores están siguiendo de cerca el proceso de presentación, ya que una aprobación exitosa podría mejorar significativamente la posición de mercado de Sangamo en el sector de la medicina genómica.

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