La FDA exige nuevos ensayos para la terapia de Huntington de UniQure tras calificar los datos como 'fallidos'

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha expresado un escepticismo significativo respecto a la terapia génica experimental de UniQure N.V. para la enfermedad de Huntington. Según se informa, un alto funcionario de la agencia calificó el tratamiento como 'fallido' basándose en los datos actuales, lo que supone un duro golpe para las perspectivas de la empresa biotecnológica. En consecuencia, el regulador exige ahora un nuevo ensayo clínico controlado con placebo para demostrar de forma definitiva el beneficio clínico de la terapia para los pacientes. La FDA defendió su postura afirmando que los resultados existentes eran insuficientes para demostrar que el tratamiento proporciona una ayuda significativa a quienes padecen la enfermedad. Los inversores siguen de cerca la situación, ya que el requisito de pruebas adicionales retrasará significativamente la posible comercialización y aumentará los costes de investigación. Este revés pone de relieve el riguroso entorno regulatorio al que se enfrentan las terapias génicas dirigidas a trastornos neurológicos complejos.

Sources:cnbc.combenzinga.comstatnews.comfiercebiotech.comclinicaltrialsarena.comhdbuzz.net