La FDA amplía la aprobación de PALYNZIQ de BioMarin para incluir a adolescentes con PKU
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BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) anunció que la FDA de los EE. UU. ha aprobado su Solicitud Suplementaria de Licencia Biológica (sBLA) para PALYNZIQ. La aprobación amplía la indicación del fármaco para incluir a pacientes pediátricos de 12 años o más que padecen fenilcetonuria (PKU). PALYNZIQ sigue siendo la única terapia de sustitución enzimática aprobada diseñada para tratar este trastorno genético poco frecuente. La decisión de la FDA se basó en los datos del estudio de Fase 3 PEGASUS, que demostró una reducción estadísticamente significativa en los niveles de fenilalanina en sangre en comparación con el manejo dietético por sí solo. Se espera que esta ampliación de la indicación aumente significativamente el mercado potencial para la terapia especializada de BioMarin al llegar a un grupo demográfico más joven. Los analistas de mercado consideran este avance como un factor positivo para el crecimiento de los ingresos a largo plazo de la compañía dentro del sector biotecnológico.
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